La Food and Drug Administration (FDA, la agencia estadounidense que regula los medicamentos) aprobó la primera inmunoterapia para el cáncer de recto localmente avanzado, un tratamiento que en su ensayo principal permitió a la mayoría de los pacientes evitar la cirugía, la quimioterapia y la radioterapia que son el estándar para esta enfermedad.
La agencia otorgó la aprobación acelerada el lunes 19 de octubre a dostarlimab, comercializado por GSK como Jemperli, para adultos con cáncer de recto en estadio II o III sin tratamiento previo cuyos tumores presentan deficiencia de reparación de errores de emparejamiento (dMMR) o alta inestabilidad de microsatélites (MSI-H). Ese perfil debe confirmarse con una prueba autorizada por la FDA antes de iniciar el tratamiento. Según GSK, aparece en alrededor del 5% al 10% de los cánceres de recto.
Lo que mostró el ensayo
La decisión se basa sobre todo en AZUR-1, un estudio de fase 2 de un solo brazo: los 154 participantes recibieron el fármaco y no hubo grupo de comparación.
- 110 pacientes (71%) fueron tratados solo con dostarlimab, no necesitaron otra terapia y su enfermedad no progresó.
- 26 (17%) pasaron por cirugía, con o sin otro tratamiento; 13 (8%) recibieron terapia sistémica adicional o radioterapia.
- El 47% de los 116 pacientes evaluables por la revisión independiente alcanzó el objetivo principal del estudio, una respuesta clínica completa —ningún tumor detectable— durante al menos 12 meses. Otros 38 tuvieron respuesta completa, pero con menos de un año de seguimiento. Los investigadores del ensayo, sobre 144 pacientes, situaron la tasa a 12 meses en el 68%.
- Con una mediana de seguimiento de 26,3 meses, ningún paciente con respuesta completa o casi completa había progresado.
De los 15 pacientes operados tras recibir solo el fármaco, porque las imágenes sugerían que quedaba tumor, 12 no tenían cáncer en el tejido extirpado.
La aprobación también tuvo en cuenta un estudio previo, dirigido por investigadores del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, con 50 pacientes: el 93% tuvo una respuesta completa de al menos un año.
Cómo se administra y qué efectos tiene
El esquema es una infusión intravenosa de 500 mg cada tres semanas, hasta nueve ciclos a lo largo de seis meses. En el ensayo, el 20% de los pacientes tuvo reacciones adversas graves y el 3% suspendió el tratamiento de forma definitiva. Los efectos más comunes fueron cansancio, erupción cutánea, diarrea y picazón. Como otros fármacos de su clase, dostarlimab puede hacer que el sistema inmunitario ataque órganos sanos.
Por qué es condicional
La aprobación acelerada implica que su continuidad puede depender de estudios confirmatorios. La FDA terminó la revisión unos cuatro meses antes de su plazo, febrero de 2027; fue la undécima aprobación del programa piloto de vales de prioridad nacional del comisionado de la agencia. Otros reguladores revisan el fármaco a través del Proyecto Orbis, el programa liderado por la FDA para revisiones paralelas de medicamentos oncológicos.
La agencia está "actuando con base en evidencia emergente para llevar nuevos enfoques a los pacientes antes", dijo Angelo de Claro, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA, según Cancer Network.
Con información de la FDA, GSK, Cancer Network y CURE.
